2012年生物/醫學諾貝爾獎得主山中伸彌（Shinya Yamanaka）通過導入外源基因的方法使體細胞去分化成為多能幹細胞即誘導多能幹細胞，高橋雅代（Masayo Takahashi）通過與其合作，找到了誘導的多能性幹細胞生成視網膜上皮細胞的有效方法，並於2014年9月推進了人類首次來自誘導多能幹細胞誘導的上皮細胞的臨床試驗， 此項實驗在一名七十多歲的老年性黃斑變性患者進行，該患者已經基本喪失了視力，而且也不太可能復原。 這項倍受矚目的實驗經歷1年的研究，終於公佈初步成果。
此項研究評估了在患有新生血管性增齡性黃斑變性的患者體內移植一系列由誘導多能幹細胞分化而來的視網膜色素上皮細胞的可行性。 誘導多能幹細胞來源於兩名新生血管性增齡性黃斑變性晚期患者的表皮纖維母細胞，分化成視網膜色素上皮細胞，誘導多能幹細胞和視網膜色素上皮細胞的來源性都經過廣泛的檢測。 在其中一個患者體內，通過手術去除新生血管層並植入自體誘導多能幹細胞分化的視網膜色素上皮細胞，術后1年，發現移植的一系列細胞還保存完整，最佳矯正視力既沒有改善，也沒有惡化，黃斑囊樣水腫仍存在。
這篇由NEJM發表、由Science為其背書的研究成果說明：使用多能幹細胞替代增齡性黃斑變性中被破壞的眼部組織，儘管並沒有改善患者的視覺功能，但確實阻止了疾病的發展。 作為使用多能幹細胞進行人體內治療手段的首創之舉，其最大的意義在於：儘管有效性尚不確切，但證實了在人體內使用誘導多能幹細胞是安全的，這是一個鼓舞人心的里程碑。 此外，實驗細節的發表有利於其他研究團隊通過成熟組織源性的多能替代細胞來治療病變或壞死組織。
在Science的文章中提到來自誘導多能幹細胞分化的上皮細胞的臨床試驗中遇到的一些問題和進一步計劃。 第二名患者的實驗過程中，多能幹細胞出現不穩定情況，存在致癌的風險，基於安全考慮，實驗中止。 實驗還在進一步推進，馬上要進行的是已被批准的5個患者進行臨床實驗，一改之前進行每個患者自體多能幹細胞誘導，高橋雅代她們將採取單一志願者供體建立多能幹細胞細胞庫，並在技術成熟后應用於老年性黃斑變性早期患者。 研究者和大眾都對誘導多能幹細胞充滿希望，但現有實驗都顯示誘導多能幹細胞有一定的説明，但不能完全逆轉疾病的發展，高橋雅代提醒大眾對誘導多能幹細胞的認識要現實，誘導多能幹細胞可能並不如大家期望的那樣有效。
原始出處：
Dennis Normile. iPS cell therapy reported safe. Science 2017； 355， 1109-1110. DOI： 10.1126/science.355.6330.1109
Michiko Mandai，et al. Autologous Induced Stem-Cell–Derived Retinal Cells for Macular Degeneration. N Engl J Med 2017； 376：1038-1046. DOI 10.1056/NEJMoa1608368.